В апреле 2020 года в США впервые был одобрен препарат для лечения неоперабельных плексиформных нейрофибром у детей с нейрофиброматозом 1 типа.
Селуметиниб является ингибитором митоген-активируемой протеинкиназы 1 и 2 (MEK1/2). Эти белки являются ключевыми компонентами сигнального пути RAF-MEK-ERK, который часто активируется при онкологических заболеваниях у человека. В норме белок нейрофибромин-1, который кодируется геном NF1, является регулятором данного сигнального пути, но мутация в гене NF1 приводит к патологической активации пути RAF-MEK-ERK. Селуметиниб блокирует активность белковых киназ (MEK) и тормозит рост и пролиферацию клеток, в жизнедеятельности которых активно участвует данный сигнальный путь. Данный препарат уже доказал свою эффективность в клинических испытаниях, проведенных в США, и в настоящий момент проходит процедуру регистрации в РФ.
АстраЗенека осуществяет персонализированную программу раннего доступа к незарегистрированному лекарственному препарату селуметиниб (предоставление препарата бесплатно нуждающимся пациентам до регистрации в РФ).
Программы доступа к лечению
Программа предназначена для детей в возрасте от 2 до 18 лет с нейрофиброматозом 1 типа с неоперабельными плексиформными нейрофибромами. Доступ в программу будет осуществляться по решению комиссии федерального лечебного учреждения и одобрению Министерства Здравоохранения Российской Федерации.
В настоящее время доступ в программу открыт в следующих медицинских учреждениях:
Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева (г.Москва). Для получения дополнительной информации по программе Вы можете обратиться непосредственно в НМИЦ ДГОИ им.Д. Рогачева. Для участия в программе необходимо обращаться к детскому онкологу Мареевой Юлии Михайловне.
ФГБОУ ВО Научно-исследовательский клинический институт педиатрии им. академика Ю. Е. Вельтищева (г. Москва). Для участия в программе необходимо обращаться к неврологам – эпилептологам Дорофеевой Марине Юрьевне или Пивоваровой Александре Михайловне.
Национальный медицинский исследовательский центр имени В. А. Алмазова (г.Санкт-Петербург). Для участия в программе необходимо обращаться к детскому онкологу Диникиной Юлии Валерьевне.
Российская детская клиническая больница ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России (г. Москва). Для участия в программе необходимо обращаться к врачам-гематологам Донюш Елене Кронидовне или Кондрашовой Зинаиде Андреевне.
ФГБУ “НМИЦ им. ак. Е.Н. Мешалкина” (г. Новосибирск). Для участия в программе необходимо обращаться к онкологу Штукерту Антону Владимировичу.
ГБУЗ «Республиканская детская клиническая больница» (г. Уфа). Для участия в программе необходимо обращаться к детскому онкологу Байрамгулову Рестему Равилевичу.
Источник: nf2217.ru
«Валента Фарм» запускает программу раннего доступа к использованию препарата Кинезиа
Фармацевтическая компания АО «Валента Фарм» готова предоставить двухнедельный курс всем пациентам с рассеянным склерозом (РС), которым будет показан и выписан врачом препарат Кинезиа (фампридин). Программа позволит сделать терапию нарушений ходьбы доступной еще большему количеству пациентов с РС, повысить их активность и качество жизни в целом.
Программа расширенного доступа к препарату Спинраза в РФ
Весной 2021 года в аптеках страны появился отечественный препарат Кинезиа — первое в России лекарственное средство для терапии нарушений ходьбы у пациентов с РС. Клинические испытания фампридина показали, что Кинезиа увеличивает скорость ходьбы и мышечную силу в ногах, а также улучшает когнитивные функции и качество жизни, при этом препарат продемонстрировал благоприятный профиль безопасности.
С целью повышения доступности терапии ограничения подвижности при РС «Валента Фарм» совместно с партнерами АО «Агентство Медицинских Технологий» и компанией «Протек» запустила программу раннего доступа к использованию препарата Кинезиа. Программа позволяет пациентам с РС, которым был назначен препарат Кинезиа, приобрести его с максимально возможной скидкой — стоимость первой упаковки препарата №27 составит 400 рублей. При позитивном ответе на терапию пациенты смогут приобрести вторую и последующие упаковки препарата со скидкой до 30%.
Для получения доступа к «Программе раннего доступа» пациент и его лечащий врач должны быть зарегистрированы на платформе Aim2me ( https://www.aim2me.pro/ для врача и https://aim2me.net/ для пациента). Узнать о программе раннего доступа и участии в ней можно по телефону горячей линии: +7 (495) 933-60-80 или e-mail: [email protected] .
Источник информации
РА КРОС
Источник: moskva.bezformata.com
В России началась программа раннего доступа к новой терапии для пациентов со СМА. Как стать ее участником?
Компания Roche («Рош») с 14 января запустила глобальную программу раннего доступа к препарату рисдиплам для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Этот препарат еще не прошел процедуру регистрации, но уже может быть доступен для детей старше двух месяцев.
Программа будет работать в том числе в России. «Такие дела» спросили директора фонда «Семьи СМА» Ольгу Германенко о том, на кого ориентирована программа и как получить лекарство.
Фото: Анатолий Жданов/Коммерсантъ
Ольга Германенко
директор фонда «Семьи СМА»
«Рош» открывает глобальную программу по обеспечению пациентов своим пока нигде не зарегистрированным рисдипламом. Она будет работать в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы и которые соответствуют критериям применимой политики компании, в том числе и в России.
Производители [препаратов] открывают программы, подобные той, что проводит «Рош», когда пациенты с тем или иным заболеванием не могут получить достаточный и необходимый доступ к лечению и когда программа может помочь больным получить значительную пользу от применения терапии.